針對《科學(xué)》（Science）報道的 6 歲女童接受基因編輯試驗后死亡事件，7 月 24 日，經(jīng)濟(jì)觀察報聯(lián)系了涉事的上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院，其宣傳部門一位工作人員回應(yīng)：" 目前還在調(diào)查中。"
7 月 23 日，國際頂級學(xué)術(shù)期刊《科學(xué)》與知名學(xué)術(shù)誠信監(jiān)督平臺撤稿觀察（Retraction Watch）聯(lián)合披露了一起臨床試驗死亡事件：
2025 年 3 月 24 日，一名 6 歲女童在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院接受了一項基因編輯療法的 IIT（研究者發(fā)起的臨床研究 ）。該女童患有 Snijders Blok – Campeau 綜合征，一種由 CHD3 基因突變導(dǎo)致的神經(jīng)發(fā)育性疾病。這種病主要表現(xiàn)為語言、認(rèn)知和運動發(fā)育遲緩，但通常不直接危及生命。
據(jù)《科學(xué)》報道，該女童的父母通過患者交流群聯(lián)系到了上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院松江研究院仇子龍團(tuán)隊，該團(tuán)隊在基因編輯和神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域較為知名。在與研究團(tuán)隊接觸后，女童家屬決定嘗試一種針對 CHD3 基因突變的個體化基因編輯治療。該療法需要將病毒注入受試者脊柱底部的液體中。
據(jù)《科學(xué)》報道，女童家屬籌集了這項臨床試驗的部分資金，約 86 萬美元（約 582 萬元人民幣）。接受治療的 3 天后，女童開始發(fā)燒，隨后又出現(xiàn)腎臟嚴(yán)重受損的癥狀。接受治療后一周內(nèi)，女童死亡。涉事的上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院隨后內(nèi)部評估認(rèn)為，女童死亡與此次基因編輯治療有關(guān)，死因為血栓性微血管病。不過，這一死亡事件未被公開披露，也未出現(xiàn)在相關(guān)臨床試驗登記信息更新中。
2026 年 2 月 18 日，仇子龍團(tuán)隊聯(lián)合復(fù)旦大學(xué)程田林團(tuán)隊、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院李斐團(tuán)隊在《自然》（Nature）發(fā)表了題為 In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice 的論文，介紹了一種堿基編輯器 TeABE 在小鼠模型中的研究結(jié)果。論文顯示，研究人員利用該技術(shù)糾正小鼠 CHD3 基因突變，并改善了部分行為異常。不過，該論文并未提及此前針對人類患者開展的基因編輯治療，也未披露相關(guān)患者死亡事件。
據(jù)《科學(xué)》報道，該論文發(fā)表后，女童家屬向上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院提交了投訴，要求進(jìn)行調(diào)查并撤回上述論文；2025 年 9 月，上海有關(guān)部門對上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院罰款約 3600 美元（約 2.4 萬元人民幣），理由是醫(yī)院未能妥善監(jiān)管這項試驗，也未在相關(guān)數(shù)據(jù)庫中將該試驗注冊為商業(yè)資助的研究項目。
《自然》方面回應(yīng)《科學(xué)》稱，論文審稿期間并不知道該患者死亡事件及家屬資助情況，如果此前知悉相關(guān)信息，將會納入論文評估考量。截至《科學(xué)》報道發(fā)布時，涉事研究團(tuán)隊、高校及醫(yī)院未公開回應(yīng)。
7 月 24 日下午，針對此事，經(jīng)濟(jì)觀察報撥打了仇子龍的公開電話，未能接通；經(jīng)濟(jì)觀察報亦撥打了上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院公開電話，未獲有效回復(fù)。
